Medicamento contra el cáncer brinda esperanza a niños con una rara enfermedad de envejecimiento rápido

Kids With Rare Rapid-Aging Disease Get Hope From a Drug for Cancer

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Fuente / Source: AP News / Lindsey Tanner
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Los niños con una enfermedad rara e incurable que causa envejecimiento rápido y muerte prematura, pueden vivir más tiempo si son tratados con un fármaco experimental desarrollado inicialmente para pacientes con cáncer, sugiere un estudio.

El estudio preliminar no es prueba de que el medicamento funciona y solo encontró un pequeño beneficio: los niños con la enfermedad de “progeria”, que han sido tratados con el medicamento, han desarrollado más probabilidades de sobrevivir que otros niños, durante el estudio de dos años. Algunos de ellos han vivido hasta la adolescencia, por lo que los investigadores dicen que los resultados sugieren un avance potencial para una condición desgarradora que generalmente mata a los niños antes de llegar a la edad adulta.

“Todo lo que podamos hacer para tratar de brindarles la esperanza de una vida más larga bien vale la pena y merece celebrarlo”, dijo el Dr. Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud en Bethesda, Maryland; quien, aunque no formó parte del nuevo estudio, fue el médico que dirigió los experimentos de laboratorio que en 2003 identificaron la base genética de la enfermedad, formalmente conocida como progeria Hutchinson-Gilford.

Entre los 27 niños con progeria que adquirieron el medicamento lonafarnib, uno murió durante el estudio 2007-2010. Eso se compara con nueve muertes de los 27 niños que no tratados con el medicamento. Adicionalmente, trece de los niños tratados todavía están vivos.

“Por primera vez, tenemos un medicamento que prolonga la vida de los niños con progeria”, dijo la autora principal, la Dra. Leslie Gordon, de la Universidad de Brown. Su hijo participó en el estudio y murió en 2014 a los 17 años.

Los resultados fueron publicados el martes en el Journal of the American Medical Association.

El resto de este artículo está disponible solo en inglés en el sitio web del autor. Traducción al español provista por pluraL.

Kids With Rare Rapid-Aging Disease Get Hope From a Drug for Cancer

Children with a rare, incurable disease that causes rapid aging and early death may live longer if treated with an experimental drug first developed for cancer patients, a study suggests.

The small, preliminary study isn’t proof the drug works and it found only a small benefit: Treated children with the disease progeria were more likely than others to survive during the two-year study. But some kids taking the drug in this and other studies have lived into their late teens. Researchers and others say the results suggest a potential breakthrough for a heartbreaking condition that typically kills kids before they reach adulthood.

“Anything we can do to try to provide them hope of a longer life is well worth doing and well worth celebrating,” said Dr. Francis Collins, director of the National Institutes of Health, who was not part of the new study. A geneticist, Collins led laboratory experiments that in 2003 identified the genetic basis for the disease, formally known as Hutchinson-Gilford progeria.

Among 27 children with progeria who got the drug lonafarnib, one died during the 2007-2010 study. That’s compared with nine of 27 untreated children with the disease. Thirteen of the treated children are still alive.

“For the first time ever we have a drug that is shown to extend lifespan for children with progeria,” said lead author Dr. Leslie Gordon of Brown University. Her son was a study participant and died in 2014 at age 17.

The results were published Tuesday in the Journal of the American Medical Association. READ FULL ARTICLE

 

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